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獲獎者因其在神經退行性疾病方面的創新科學發現而獲得認可
德州沃斯堡2023年1月26日 /美通社/ — Rainwater Charitable Foundation (RCF) 是神經退行性疾病研究最大的獨立資助者之一，今天公佈今年 Rainwater 年度「神經退行性疾病研究傑出創新獎」和「創新青年科學家獎」的得主。今年的「傑出創新獎」將頒發給一支團隊： C. Frank Bennett 博士 (Ionis)、 Don W. Cleveland 博士（加州聖地亞哥大學）(USSD) 及 Timothy M. Miller 博士（華盛頓大學）。German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE) 的 Susanne Wegmann 博士獲頒 Rainwater「創新青年科學家獎」。這些獎項將於 2023 年 4 月 27 日在法國里爾舉行的 2023 年 Eurotau 會議期間頒發。
Rainwater 奬項計劃旨在表彰與大腦中濤蛋白積累相關的神經退行性疾病新治療的科學進展，透過提高對神經退行性研究差距的認識促進科學發現，讓新的研究人員進入濤蛋白病變領域，獎勵可能導致創新、有效治療的科學成就。
Rainwater 神經退行性疾病研究傑出創新獎將授予以下人員：
Bennett 博士、Cleveland 博士 和 Miller 博士三位 合作者在過去 20 年致力推進反義技術治療神經退行性疾病，包括脊髓性肌萎縮索硬化症 (ALS)、亨丁頓舞蹈症、阿茲海默症和濤蛋白病變。
- Ionis 科學總監 Bennett 博士繼續推進反義技術及擴展 Ionis 的藥物發現平台。在過去 30 年，他一直致力反義寡核苷酸的研究。大約 20 年前，他開始研究反義技術在脊髓性肌萎縮索硬化症和脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 治療方面的潛力。第一個治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物 Nusinersen 於 2016 年獲得美國食品及藥物管理局 (FDA) 批准，隨後在全球 50 多個國家／地區獲得批准。他目前正在研究一種治療亨丁頓舞蹈症的藥物，該藥物正處於後期臨床試驗階段，並正在領導其他神經系統疾病藥物的發現和開發。
- 加州大學聖地亞哥分校細胞與分子醫學主席兼傑出教授 Cleveland 博士發現、純化及確定濤蛋白的屬性，濤蛋白是細胞內絲狀沉積物的主要成分，定義許多神經退行性疾病，包括進行性核上麻痺。他與 Bennett 和 Miller 一起開發設計師設計的 DNA 藥物。這些藥物利用已在七項不同臨床試驗中研究過的人類神經系統基因沉默技術，旨在治療脊髓性肌萎縮索硬化症、亨丁頓舞蹈症、柏金遜症和阿茲海默症。
- Ionis 科學總監 Miller 博士是聖路易斯華盛頓大學醫學院研究副主席及大衛克萊森神經病學教授 ，二十多年來一直是幫助發現神經退行性疾病（包括脊髓性肌萎縮索硬化症和濤蛋白病變）的有效治療領導者。2007 年， Miller 博士建立脊髓性肌萎縮索硬化症轉化研究計劃，啟動有希望的試驗，以改善神經系統疾病患者的生活。使用與 Cleveland 和 Bennett 開發的 SOD1 ASO 的最新結果顯示對減緩 SOD1 ALS 有顯著影響。他的實驗室領導 BIIB080/IONIS-MAPTRx 的早期開發，這是一種降低 tau mRNA 和蛋白質的反義藥物，用於治療濤蛋白病變。
Cleveland 博士表示：「這個獎項是一種榮譽，我期待利用這筆研究經費來推動下一代的努力 。Rainwater 的獎金將有助繼續制定新的神經元生長策略，並長期抑制濤蛋白。」
Rainwater 創新青年科學家獎：
- DZNE 研究組組長 Wegmann 博士正在研究濤蛋白在神經退行性疾病中的作用，利用不同的實驗模型和方法來發現濤蛋白在患病大腦中的正常功能和功能障礙。她找到一種方法，透過驗證死後人類腦組織的生化、生物物理學和細胞學結果，掌握從試管到人類的艱難轉化飛躍。她對解決難題的普遍興趣驅使她獲得工程學位，後來擴展到濤蛋白的生物物理學和腦病理學。目前，Wegmann 和她的小組專注於識別濤蛋白的新互動作用，並確定濤蛋白相分離在阿茲海默症和濤蛋白病變中的作用。
Wegmann 博士表示：「我感到非常榮幸！ 有了這筆獎金，我將進一步研究濤蛋白如何以不同方式發揮其毒性作用，這些方式尚未完全清楚 。我們還未了解這種蛋白質的實際功能，並將嘗試擴展我們對其基礎生物學的了解，以幫助進行疾病研究。」
Cleveland 博士、 Bennett 博士、Miller 博士和 Wegmann 博士因其對神經退行性疾病研究作出重大貢獻的已發表和同行評審研究，獲提名 Rainwater 的傑出創新獎（400,000 美元）和青年科學家獎（200,000 美元）。他們獲選中皆因其研究質素和對濤蛋白病變的適用性、領導力、指導和科學界的積極影響。
Rainwater Charitable Foundation 受託人 Todd Rainwater 表示：「我替今年的 Rainwater 獎項得主感到無比興奮。向推進藥物發現工作的科學家協作小組頒發傑出創新獎，是對團隊科學重要性的認可。Wegmann 博士 獲選為今年的青年科學家獎，突出歐洲和全球正在發生的激動人心科學發現。我知道我父親會為這些科學家以及他們在該領域取得的重要進步而感到自豪。」
有關今年各獎項得主的更多資訊，請瀏覽 www.rainwaterprize.org。
關於 Rainwater Charitable Foundation 的醫學研究 Rainwater Charitable Foundation (RCF) 於 1990 年代初由著名的私募股權投資者和慈善家 Richard E. Rainwater 創立。RCF 支援 K-12 教育、醫學研究和其他有價值善舉的一系列計劃。為了履行其加速濤蛋白相關神經退行性疾病新診斷和治療方法開發的使命，Rainwater Rainwater Charitable Foundation 的醫學研究團隊負責管理 Tau Consortium 和 Rainwater 獎項計劃。迄今為止，Rainwater Foundation 已投入超過 1.61 億美元用於醫學研究，已幫助將八種治療方法推進到人體試驗中。如欲了解更多資訊，請瀏覽：rainwatercharitablefoundation.org。
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