意大利佛羅倫斯2021年11月5日 /美通社/ — Menarini Group 今天宣佈美國食品藥物管理局 (FDA) 授予 SEL24/MEN1703 孤兒藥資格 (ODD)，可用於治療急性骨髓性白血病 (AML)。SEL24/MEN1703 是一種同類首創口服雙 PIM/FLT3 抑制劑，由 Menarini 從 Ryvu Therapeutics 獲得內部許可，目前在 DIAMOND-01 試驗中作為單一藥物進行研究，用於治療復發/難治急性骨髓性白血病患者。

孤兒藥資格由 FDA 授予，旨在治療影響美國不到 200,000 人疾病的療法，並為公司提供多種激勵措施來支援開發罕見疾病的治療和診斷方法。值得注意的是，孤兒藥資格不會影響監管批准的過程，罕見病藥物要經過與任何其他藥物相同的嚴格科學審查程序。

Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「FDA 孤兒藥資格代表 SEL24/MEN1703 計劃的一個重要里程碑。 而 SEL24/MEN1703 是一種同類首創口服雙 PIM/FLT3 抑制劑，有助為急性骨髓性白血病尋找新的治療方式，此病存在顯著未滿足的需求，尤其是在後期生產線出現阻力時。我們期待推進 SEL24/MEN1703 在急性骨髓性白血病中的臨床開發，目標是最終為這種難以治療的疾病提供新的治療選擇。」

DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov 標識編號 NCT03008187）是 SEL24/MEN1703 的首次人體、第 I/II 期劑量遞增和組別擴展試驗，研究作為單一藥物治療復發/難治急性骨髓性白血病患者。

在 DIAMOND-01 試驗的劑量遞增部分，SEL24/MEN1703 直至每天 125 毫克建議劑量 (RD) 均顯示出可控制的安全性，以及作為單一藥物的抗白血病活性的初步證據。這證據已在該研究的組別擴展部分得到證實，該部分還顯示了對復發/難治急性骨髓性白血病的初步單藥療效，特別是在患有 IDH 突變疾病的患者中，無論是初次使用還是以前接觸過 IDH 抑制劑的患者。

該試驗目前正在招募攜帶 IDH1 或 IDH2 突變的急性骨髓性白血病患者，以進一步研究 SEL24/MEN1703 在這一分子定義的患者亞群中的活性。

關於 SEL24/MEN1703 

SEL24/MEN1703 是一種同類首創口服雙 PIM/FLT3 抑制劑，由 Menarini 從 Ryvu Therapeutics 獲得內部許可。它是一種研究化合物，未經監管機構批准使用，目前正在 DIAMOND-01 試驗（CLI24-001；clinicaltrials.gov 標識編號 NCT03008187）中進行評估，用於治療復發/難治急性髓細胞白血病。

關於 Menarini 腫瘤學 

在 Menarini，我們明白患者對更長壽和更健康生活的希望與科學和醫學研究的進步息息相關，這正是我們前進的動力。

Menarini Group 堅定地致力於腫瘤研究和開發，專注於治療和診斷。我們透過我們的研究藥物管道投資於精準醫學的開發，其中包括用於治療血液腫瘤和實體瘤的小分子和生物製劑。我們還致力透過 Menarini Silicon Biosystems 的工作，開發用於檢測和分析循環腫瘤細胞的創新技術。

2020 年收購總部位於紐約的生物製藥公司 Stemline Therapeutics，標誌著 Menarini Group 進入美國生物製藥腫瘤學市場，並與 Radius Health 達成許可協議，透過增加商業和臨床階段資產，加強了 Menarini 的腫瘤學產品組合。

如欲了解更多關於 Menarini 產品的資訊，請瀏覽網站專門網頁：https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products

關於 Menarini 

Menarini Group 是一家領先的國際製藥和診斷公司，營業額為 42 億美元，聘用超過 17,000 名員工。Menarini 專於有高度未能滿足需求的治療領域，包括心臟病、腫瘤學、肺炎、腸胃道、傳染病、糖尿病、炎症和止痛產品。Menarini 的產品在全球 140 個國家/地區供應，設有 18 個生產基地和 10 個研發中心。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.menarini.com