這是全球首個獲得中國藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）和美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的 TGCT 全球 III 期試驗，也是首個由中國公司獨立自主研發並推進臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。

上海2023年3月16日 /美通社/ — 2023年3月6日，和譽醫藥（香港聯交所代碼：02256）宣佈，其創新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）被美國食品藥品監督管理局（以下簡稱 「FDA」）批准進入一項針對腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）患者的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究。這是繼Pimicotinib去年10月獲中國藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批准可進入臨床III期研究，及在中美兩地獲得突破性療法（BTD）認證之後的又一重要里程碑。

此次在中美獲批的Phase III方案是完全相同的，而且是由中國藥企主導、全球同步啟動的註冊性臨床試驗。

Pimicotinib是和譽醫藥管線中第一個同時獲得中美兩國國際多中心臨床III期試驗許可的小分子抑制劑，也是中國第一個自主研發並進入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑。短期內同時獲得中美雙BTD認定和全球多中心臨床三期中美雙重批准，Pimicotinib優秀的臨床開發成績在本土生物技術公司中極為少見。

和譽醫藥首席醫學官（CMO）嵇靖女士非常自豪地表示，這是TGCT領域第一個全球III期臨床研究獲得FDA和CDE批准。Pimicotinib公佈的初步客觀緩解率（ORR）是68%，遠超同類競品，同時顯示有良好的安全性和PK/PD特徵，沒有明顯的肝毒性。Pimicotinib是潛在Best-in-Class藥物。

關於ABSK021-301 III期試驗

ABSK021-301是一項評估ABSK021 在腱鞘鉅細胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III 期臨床研究。試驗包括Part 1 和Part 2 兩個階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機分配至ABSK021 治療組或匹配的安慰劑組，並在雙盲條件下接受50mg QD 的ABSK021或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個週期，直到完成Part 1 部分的研究。完成Part 1 研究的受試者將有資格繼續參與Part 2 的研究。 Part 2 研究是一個開放標籤的治療階段，進入本階段的所有受試者都將接受50mg QD 開放標籤的ABSK021 治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計劃入組約100例受試者，主要終點是基於盲態的獨立評審委員會（BIRC）評估的25 周客觀緩解率（ORR）。這項全球多中心III研究將在中美同步開展入組。

關於Pimicotinib

Pimicotinib是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，並獲得中美兩國突破性治療藥物認定用於治療不可手術的腱鞘鉅細胞瘤。 腱鞘鉅細瘤是一種局部侵襲性腫瘤，每年每百萬人約有43人患病，其臨床表現為受累關節腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，嚴重影響患者生活質量。目前，中國尚無針對該疾病的治療藥物，美國僅有一款藥物獲批上市，但由於其潛在肝毒性，患者需通過風險評估與緩解策略（REMS）計劃這一受限制的程序獲得，中美兩地TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿足。

Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗並正在中國與美國同步開展Ib期多隊列擴展階段研究。除腱鞘鉅細胞瘤適應症外，和譽醫藥也在積極探索Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，並獲NMPA批准開展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗，同時與曙方醫藥一起探索其在漸凍症等神經系統疾病中的應用。截至本文刊發日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。