上海2023年1月18日 /美通社/ — 17日，上海和譽生物醫藥科技有限公司（簡稱：和譽醫藥）宣佈，其在研的CSF-1R抑制劑Pimicotinib （ABSK021）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准開展cGVHD（慢性移植物抗宿主病）II期臨床研究。

CSF-1R抑制劑針對慢性移植物抗宿主病在全球範圍內有巨大的未滿足臨床需要和商業價值。據瞭解，2021年9月，美國Syndax公司和著名藥企Incyte公司達成共同開發和商業化Syndax旗下的抗CSF-1R單抗axatilimab的協議，用於治療慢性移植物抗宿主病和其他纖維化疾病。根據協議，Syndax可獲得高達1.17億美元的預付款、3500萬美元的股權投資以及最多4.5億美元的潛在里程碑付款。小分子CSF-1R抑制相較於抗體藥物，具有安全性、依從性、生產成本等多方面潛在優勢。

Pimicotinib是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號通路可調節和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關疾病中發揮作用。

Pimicotinib在治療晚期腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）臨床Ib期試驗中，以68.0%的初步ORR展現出顯著的抗腫瘤療效，並具有良好的安全性和PK/PD特性。基於此結果，Pimicotinib已於2022年7月被國家藥品監督管理局藥品審評中心認定為突破性治療藥物，用於治療不可手術的腱鞘鉅細胞瘤，並於同年10月獲國家藥品監督管理局藥品審評中心批准進入關鍵臨床III期試驗。Pimicotinib此前在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗，並正在中國與美國同步開展Ib期多隊列擴展階段研究。除TGCT和cGVHD適應症已經獲得NMPA 獲批臨床研究外，和譽醫藥也在積極探索Pimicotinib在其他多種實體瘤中的臨床潛力，並與曙方醫藥一起探索其在肌萎縮性脊髓側索硬化症（「漸凍症」）等神經系統疾病中的應用。截至目前，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

關於cGVHD

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）指異基因造血干細胞移植後，受者在重建免疫的過程中，來源於供者的淋巴細胞攻擊受者臟器產生的臨床病理綜合征（包括經典型cGVHD和重疊綜合征），是移植後主要併發症之一，發生率為30%-70%。

cGVHD臨床表現多樣，個體差異大，病程遷延持久，多個重要器官均可受累，嚴重影響患者生活質量，甚至影響患者遠期生存。目前cGVHD的一線標準治療仍是糖皮質激素，但是超過一半的患者會出現糖皮質激素耐藥，需要進行二線治療。針對激素治療失敗的cGVHD患者，在中國目前尚無獲批得治療藥物。

cGVHD主要病理生理過程為免疫炎症反應，常見的特徵性病理改變是慢性組織修復和纖維化。在此過程中，依賴集落刺激因子(CSF-1)活化的巨噬細胞促進炎症反應和組織損傷，加速異常組織修復和纖維化，導致cGVHD的表現。

關於和譽

和譽醫藥（香港聯交所代碼：02256）是一家立足中國，著眼全球的創新藥研發公司。公司的創始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發和管理經驗，並參與了多個臨床及上市新藥的研發。和譽醫藥專注於腫瘤新藥研發，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫藥市場的需求，秉承國際新藥開發的理念和標準，致力於開發新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創新藥物，用於改善中國及全球病人的生活質量。

自2016年成立以來，和譽醫藥已擁有由15種候選藥物組成的產品管線，全面涵蓋腫瘤精準治療領域以及腫瘤免疫治療領域，並已於全球四個國家及地區取得16項IND或臨床試驗批准。

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