上海2021年11月1日 /美通社/ — 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司，今日宣佈其在研管線ASC43F獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准開展臨床試驗，並啟動全球開發計劃。ASC43F是一種用於治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的同類第一、針對甲狀腺激素β受體（THRβ）和法尼醇X受體（FXR）雙靶點的固定劑量復方制劑（FDC）。

ASC43F是一種每日服用一次、由ASC41和ASC42組成的固定劑量單片復方制劑。ASC41是一款處於全球臨床開發階段的口服肝臟靶向性THRβ激動劑前體藥物，此前在中美進行的I期臨床研究顯示，ASC41 具有良好的耐受性，並在低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高的超重和肥胖受試者（具有非酒精性脂肪性肝炎特徵的人群）中顯著降低低密度脂蛋白膽固醇、甘油三酯（TG）和總膽固醇（TC）。ASC42是一款處於全球臨床開發階段的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑，I 期臨床試驗數據顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢症狀，FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時的增幅高達1,780%，FXR靶向激活的生物標誌物7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時的降幅高達91%。

此次美國IND獲批是基於在大鼠NASH模型中ASC41和ASC42聯合用藥後的療效數據，該聯合療法顯示出對血清甘油三酯和肝臟總膽固醇、炎症、氣球樣變、非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）活動評分（NAS）和纖維化的顯著改善。同時，根據即將在美國肝病研究協會年會上報告的研究數據，來源於ASC43F片的ASC42和ASC41A（ASC41的活性代謝產物）在犬體內的藥代動力學參數與ASC42和ASC41單片保持一致。

歌禮首席科學官何菡萏博士表示：「NASH是一種具有複雜病理生理機制的代謝綜合征，因此不同作用機制和/或不同靶點的聯合療法將會是一個非常有潛力的治療該疾病的手段。THRβ激動劑可通過改善線粒體功能來降低肝臟脂肪含量，而FXR靶向激活除了具有抗炎功能外，還具有很強的抗纖維化功能。因此，通過靶向THRβ和FXR雙靶點，ASC43F可能會對降低肝臟脂肪含量、壞死性炎症和纖維化具有顯著作用。」

甘萊製藥首席醫學官Melissa Palmer博士表示：「我們有一條非常強勁的非酒精性脂肪性肝炎管線，擁有6個在研的候選藥物，其中包括3個均為同類第一的固定劑量復方制劑。與單藥治療相比，固定劑量復方制劑將具有更多的優勢，如減少不良事件、提高療效、避免服用多個不同片劑。」

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司。歌禮致力於脂肪性肝炎、腫瘤（脂質代謝與口服檢查點抑制劑）、病毒性疾病等領域創新藥的研發和商業化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮已發展成為一體化平台型公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮擁有三個商業化產品和強健且聚焦創新的研發管線：

1. 非酒精性脂肪性肝炎：歌禮製藥有限公司旗下全資子公司甘萊製藥專注於非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊製藥有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素β受體（THRβ）及法尼醇X受體（FXR）的處於臨床階段的候選藥物及三種固定劑量復方制劑。2. 腫瘤（脂質代謝與口服檢查點抑制劑）：專注於在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。3. 病毒性疾病：（1）乙肝：歌禮專注於乙肝功能性治癒創新藥物的研發。探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣^®為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治癒帶來重大突破。（2）丙肝：歌禮成功研發上市兩個1類新藥戈諾衛^®和新力萊^®，組成全口服丙肝治療方案。（3）艾滋病：ASC22是一種免疫療法，用於艾滋病特異性免疫重建，最終實現艾滋病感染者的功能性治癒。欲瞭解更多信息，請登錄網站：www.ascletis.com。

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