美國加利福尼亞州聖拉斐爾和中國上海2021年12月17日 /美通社/ — 美國BioMarin製藥公司（NASDAQ: BMRN，以下簡稱「BioMarin」）與九天生物醫藥有限公司（Skyline Therapeutics，以下簡稱「九天生物」，原賦源生物Geneception），一家致力於創新的基因和細胞治療公司，今日宣佈達成一項為期數年的全球戰略合作，共同研究和開發基於腺相關病毒 (AAV)的新型基因療法用於治療遺傳性心血管疾病。

這項戰略合作，將主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治療研發與生產體系，包括其自主研發具有創新性的病毒載體設計與構建技術以及先進的生產能力，針對遺傳性擴張型心肌病 (DCM)開發創新基因療法。擴張型心肌病是一組進行性發展的嚴重心血管疾病，迄今缺乏有效的針對性治療。

根據雙方達成的協議，九天生物將與BioMarin合作進行全面的新藥研發並將項目推進至新藥臨床試驗申請（IND）階段。BioMarin在基因治療、心血管疾病領域的生物學和遺傳學方面有深厚的積累，而九天生物在基因治療領域尤其是新型病毒載體的研發和生產方面具有豐富經驗和創新能力。雙方將整合各自的優勢和能力共同推進合作研究項目，並在協議約定的地域分別進行臨床開發。

為支持九天生物對合作項目開展研發，BioMarin將向九天生物支付一筆首付款，其中包括首付金以及BioMarin對九天生物的股權投資。九天生物還將獲得預先約定的研發、註冊和商業里程碑付款。

BioMarin將有權把該合作中產生的相關研發成果在美國、歐洲及拉丁美洲地區商業化，九天生物將獲得亞太地區的商業化權利。此外，九天生物將獲得在BioMarin的授權地區未來銷售的特許權使用費。

BioMarin集團副總裁、研發部負責人Kevin Eggan 表示：「我們很激動地宣佈與九天生物合作。九天生物擁有卓越的AAV基因治療研發平台，並具有突出的AAV載體構建和設計創新能力，結合我們團隊在開發基因治療領域的專長，我們相信這定將會是一項富有成果的戰略合作。」

BioMarin企業及業務發展部副總裁Brinda Balakrishnan表示：「與九天生物合作為治療遺傳性擴張型心肌病共同探索創新解決方案，我們倍感興奮。此次合作加強了我們在心血管疾病基因治療領域的領先地位，並把我們的研發合作擴展到亞洲，該地區有大量罹患嚴重心血管疾病患者的醫藥需求尚未獲得滿足。我們期待通過這次的戰略合作，為全球患者帶來變革性藥物。」

九天生物首席科學官侯金釗（Jay Hou）表示：「擴張型心肌病是一種嚴重的心血管疾病，其因心肌結構或功能異常引發心律失常和心力衰竭，從而導致高發病率和死亡率。研究顯示，除其他致病因素外，有眾多基因的突變與擴張型心肌病的發展相關。與 BioMarin的團隊一起，我們已經確定了多個與擴張型心肌病相關的關鍵基因。我們非常高興能與 BioMarin 團隊密切合作，利用我們的基因治療創新研發能力，針對這些新靶點為擴張型心肌病患者開發新的基因療法。」

九天生物首席執行官蔡克文（Amber Cai）表示：「此次與BioMarin達成全球戰略合作，攜手進入心血管疾病領域，並充分整合雙方在基因治療方面的經驗和能力來開發新藥，我們感到十分振奮。為遺傳性心血管疾病患者研發創新有效的療法以滿足其醫藥需求，是我們與 BioMarin團隊的共同目標。通過基因治療技術和手段，研發新型藥物治療嚴重心血管疾病，這一開拓性方法將有望全面變革該疾病領域的治療方式，造福全球患者。」

關於擴張型心肌病 (DCM)

擴張型心肌病是導致心力衰竭的常見原因，擴張型心肌病發展到末期常需要心臟移植。儘管藥物治療和護理有所改善，但該疾病 5 年生存率約為 50%。在美國、歐盟、中國和日本等地區有數十萬患者罹患遺傳性擴張型心肌病。相關研究已發現 50 多個可能導致擴張型心肌病的基因突變，占家族性擴張型心肌病病例的40-50%。其中有許多基因編碼的蛋白質在心肌細胞中具有重要的功能，包括細胞骨架、肌節和核包膜蛋白。我們的目標是利用基因治療技術糾正這些導致DCM的遺傳因素，針對每個具體疾病解決其根本致病原因。

關於九天生物

九天生物是一家創新基因及細胞治療公司，致力於研究、開發和生產具有突破性的基因和細胞療法。九天生物成立於2019年，自主研發建立了完整的腺相關病毒(AAV)基因治療技術平台，擁有先進的衣殼發現和病毒載體構建技術、分析和工藝開發實力、以及全球領先的臨床級AAV載體大規模GMP生產能力。成立以來，九天生物組建了一支國際一流的科研、技術和管理團隊，其研發管線擁有多個基因和細胞治療創新項目，覆蓋眼科、神經、代謝和血液等多個疾病領域。通過戰略合作，九天生物將研發進一步拓展至新的疾病領域，如心血管疾病等。九天生物總部位於中國，在上海和杭州建有基因和細胞治療研發及生產基地。 www.skytx.com