聖地牙哥2023年7月18日 /美通社/ — 維亞生物參與投資孵化的 DTx Pharma 是一家臨床前階段生物技術公司，利用其脂肪酸配體共軛寡核苷酸 (FALCON™) 平台解決寡核苷酸療法的遞送挑戰。2023年7月17日，該公司宣布與諾華達成收購協議。根據雙方協議條款，諾華將支付5億美元的預付款，並在完成預先指定的里程碑後額外支付最多5億美元。FALCON 平台能夠將小干擾 RNA (siRNA) 治療藥物輸送到肝臟以外的組織並發揮其活性，從而增強siRNA藥物的生物分佈和細胞攝取。DTx Pharma 的領先管線目前正在進行臨床前開發，並獲得 FDA 孤兒藥資格認定，用於治療1A 型腓骨肌萎縮症 (CMT1A)。除了 CMT1A 項目外，諾華還獲得了 FALCON 平台和另外兩個早期項目（針對神經肌肉和中樞神經系統適應症）的全部權力。
CMT1A 是一種進行性神經肌肉常染色體顯性遺傳疾病，可導致終生肌肉功能喪失和殘疾。目前，美國和歐洲約有150,000名 CMT1A 患者，目前尚無針對PMP22（CMT1A的潛在遺傳原因）的批准療法。DTx Pharma 的領先管線 DTx-1252是一種針對 PMP22的新型的、首創的 siRNA 候選藥物。該資產擁有穩健的臨床前數據研究，不僅展示了在臨床前齧齒動物模型中疾病的逆轉，還為向臨床研究的轉化提供了可靠的數據。
「我很高興諾華將推進我們的 CMT1A 治療管線和 FALCON 平台。憑藉在神經肌肉疾病領域的資源和能力，諾華完全有能力加速 DTx-1252的開發，為急需治療的患者帶來希望。」DTx Pharm 的聯合創始人兼首席執行官 Artie Suckow 博士表示，「我也感到非常自豪，在我們團隊的承諾和努力下，DTx Pharma 成為肝外 siRNA 遞送領域的領導者，正如我們推進第一個研究性 FALCON siRNA 工作所證明的那樣——FALCON旨在遞送 siRNA 至外周神經系統來治療 CMT1A。」
「此次收購凸顯了諾華致力於為患有神經肌肉疾病和其他神經系統疾病的患者，提供改變生活的藥物的承諾。」諾華生物醫學研究所神經科學全球負責人 Robert Baloh 表示，「我們很高興能夠推動這些有前景的臨床前項目並探索 FALCON 平台的潛力。」
「諾華團隊對 CMT1A 生物學的深入了解，以及對患者負擔的深刻理解，從我們的第一次互動中就可見一斑，我們對他們支持推進DTx-1252的開發感到興奮。」DTx Pharma 的 CBO Peter Condon 表示:「這項協議也是對我們 FALCON 平台及通過其在肝臟之外遞送 siRNA 來開闢新治療領域的潛力的有力驗證。」
維亞生物首席創新官兼維亞生物創新中心負責人戴晗博士表示：「DTx 依托創始團隊在 siRNA 藥物多年的深耕和積累，成功開發創新性 RNA 藥物遞送平台 FALCON，用於將 RNA 藥物遞送到肝臟以外的器官，解決了 RNA 藥物遞送的痛點。我們很高興見證並陪伴了 DTx Pharma 從概念驗證到臨床前研究這一路的成長，並參與其多輪融資。本次達成收購，也再次驗證了維亞投資團隊的戰略眼光及專業的投後支持。借助諾華在罕見病領域的積累，我們相信 DTx 管線的研發有望進一步加速，更好地開拓罕見病領域。」
關於DTx Pharma
DTx Pharma, Inc.是一家私營生物技術公司，利用該公司專有的脂肪酸配體共軛寡核苷酸 (FALCON™) 技術平台解決 RNAi 療法治療肝臟以外疾病的相關挑戰。FALCON 平台利用脂肪酸來增強全身組織和細胞類型的生物分佈和細胞攝取。在臨床前研究中，FALCON siRNA 已證明能夠有效且持久地抑制周圍神經系統 (PNS)、骨骼肌、心臟、皮膚和中樞神經系統中的靶基因。FALCON siRNA 可以通過靜脈內、皮下和鞘內給藥途徑遞送，並且可以以相對較低的成本製造。該公司擁有專注於外周神經系統、中樞神經系統和神經肌肉疾病的產品線。DTx Pharma已從多家全球領先的生物醫藥投資者那裡籌集了超過1.15億美元的投資，包括RA Capital Management、Access Biotechnology、Surveyor Capital（Citadel 公司）、Eli Lilly and Company、Friedman Bioventure、Viva Biotech Holdings以及來自CMT研究基金會 (CMTRF) 和美國國立衛生研究院等研究基金會的支持。欲了解有關 DTx Pharma 的更多信息，請訪問 www.dtxpharma.com 或者在 LinkedIn 和 Twitter 上關注 DTx@DTxPharma。
關於維亞生物
維亞生物（01873. HK）成立於2008年，向全球創新藥研發企業提供從早期基於結構的藥物研發到商業化藥物交付的一站式綜合服務。憑藉在基於結構的藥物研發 (SBDD) 技術領域的領先優勢，我們向全球合作夥伴提供新藥研究階段的 CRO 服務，搭建了X 射線蛋白晶體技術、冷凍電鏡技術 (Cryo-EM)、親和力質譜篩選技術 (ASMS)、表面等離子共振技術 (SPR)、氫氘交換質譜技術 (HDX-MS)、計算機輔助藥物設計等多個先進技術平台，並有資深藥物化學家與藥物發現生物專家領軍的團隊提供藥物設計、藥物化學（H2L，LO）、化合物合成、化學分析及純化、公斤級放大及多肽合成及相應的生物活性測試服務。通過子公司朗華製藥，我們提供從臨床前開發到商業化生產的一站式 CMC/CDMO 解決方案。同時，我們專注於發現、投資高潛力生物醫藥初創公司，以獨創的技術服務換取股權 (EFS) 的商業模式，解決未滿足的臨床需求。
